毕井泉：重视药物临床试验促进生物医药产业创新发展

2023-05-23 21:59:36来源：经济参考网

生物医药产业的创新发展，是落实创新驱动发展战略的重要组成部分，是健康中国建设的重要基础。药品上市前的临床试验，是生物医药创新的关键环节，也是广大临床医学科学家开展科学研究的重要载体。

药物临床试验的基本方法是随机双盲对照试验，这种临床试验的方法起源于276年前英国医生詹姆斯•林德（James Lind）著名的坏血病对照试验。

1519年，葡萄牙航海家麦哲伦（Magallanes）率船队开始了首次环球航海，历时3年，出发时270人，回到西班牙只剩下了18个人，多数船员死于一种可怕的怪病，这种怪病就是现在所谓的“坏血病”。之后200多年的大航海时代，坏血病成为远洋海员所恐惧的“夺命瘟神”。

(资料图)

人类一直在寻找其病因和治疗的办法。有人提到水果和蔬菜能够治疗坏血病，甚至有人提到了柠檬汁能治疗坏血病。但是这些记录或散见于作家的旅行笔记，或出现于土著居民的民间偏方，没有人做过系统的试验从而形成系统的治疗方法。

在1747年的5月20日，随船出海已有两个月的詹姆斯•林德医生，在船上坏血病患者大量出现的情况下，进行了著名的坏血病临床试验。他选择了12个严重的病例，把他们分成6组，每组2人。这12个人每天吃的正餐都相同，但每组添加的辅食则不同。这些辅食正是当时流传的治疗坏血病的民间方法，分别为喝苹果汁、吃橘子和柠檬、服用大蒜和芥末、服用芳香性硫酸，还有把腿浸在流动的海水中等。试验进行到第6天的时候，因为水果被吃光而被迫中止，然而这并不影响效果的显著性。吃橘子和柠檬的两位患者，其中一位已经恢复工作能力，另一位也基本康复。而其他组的患者则病情依旧甚至恶化。试验结果说明，橘子和柠檬有可能治好坏血病。

到20世纪早期，人们最终发现柠檬和橘子之所以能治疗坏血病，是因为含有大量的维生素C。随着维生素C的人工合成以及大规模工业化生产，坏血病已经退出了历史舞台。

詹姆斯•林德的坏血病试验之所以伟大，在于它是历史上第一次尝试用系统的对照试验方法检验“药物”的疗效，从而奠定了其在临床试验方法学发展史上的地位。

正因为这一试验的意义非凡，2005年5月20日世界卫生组织在布鲁塞尔举行了第一个国际临床试验日，以纪念林德医生的创举，提醒人们重视临床试验。

这种以系统的科学方法来检验药物疗效的思想，带动了新的医学世界观和方法论的实践，促使医学科学家不断发展和完善临床试验方法学。一直到1948年，英国希尔医生开展第一个多中心随机双盲对照临床试验验证链霉素的疗效，标志着临床试验方法学的成熟。此后，基于有效性和安全性验证的随机双盲对照临床试验，在越来越多国家，正式成为评价新药能否上市的“金标准”。

我们举办“520国际临床试验日”活动的意义，不仅仅是纪念林德医生，更重要的是宣传现代医学科学知识，弘扬勇于探索的科学精神，推动我国临床医学研究的发展，促进生物医药产业的创新发展。

生物医药产业是战略性新兴产业。我国发展生物医药产业具有市场规模大、科技人才多的优势，监管标准、程序、时限基本与国际接轨，近十年来产业发展有了很好的基础，我们有条件、也有能力为健康中国建设、为人类健康事业做出更大的贡献。

我们要进一步提高药物临床试验重大意义的认识。药物临床试验既是伟大的科学探索，更是一项肩负无数人希望、造福全人类的伟大事业。全社会都要关心、重视药物的临床试验，吸引更多的临床医生投入药物临床试验，动员更多的医院把临床医疗与药物试验结合起来，把药物临床试验作为创新型医院建设的重要载体，作为培养临床医学科学家的重要平台，出更多的成果，出高质量的成果。

我们要努力提高药物临床试验质量和水平。药物临床研究水平是衡量医疗机构和临床医生科学素养的重要标志。要认真研究药物发展历史上成功的经验和失败的教训，加强医务人员临床试验基本知识和技能的培训。要鼓励医生积极参与临床试验方案的设计，提高临床试验方案的科学性。要自觉遵守《药物临床试验质量管理规范》（GCP）的各项规定，所有临床试验数据都要如实记录，及时记录，不能选择性记录，不能弃用相关数据，确保临床研究的数据真实性、完整性、规范性。要加强临床试验的监督管理，严肃惩处数据造假行为。要把临床试验成果作为医生评定职称和晋升职务的重要依据，激励更多的优秀的医生投身于生物医药的研发。

我们要鼓励临床试验方法与监管评价的创新。药物研发正在变得愈加复杂、耗时、昂贵与不确定，需要临床试验方法和评价的制度创新。要在坚持实证科学原则基础上，鼓励新药临床试验研发工具的开发，如分散式临床试验、人工智能的算法评估、新型临床试验设计、远程临床试验数据收集数字化平台、患者体验数据应用、真实世界证据研究等等。要用数据科学、信息科学、虚拟科学等学科的最新成果，推进以患者为中心的新型临床试验运行与监管评价体系建设。

我们要努力提高临床研究的效率。药物研发竞争是全球性的竞争，失败的风险远大于成功的可能。成功固然可喜，失败也不必过于沮丧。我们要努力避免的是由于主观原因、工作原因造成的临床试验的失败。药物研发各个环节的时间的节约、效率的提高，都意味着药物研发成本的节约，意味着药物研发竞争中胜出概率的增加。

我们要感谢临床研究志愿者的参与。临床研究志愿者是药物安全性、有效性的亲历者，也是科学进步的贡献者，应该得到全社会的尊重。临床试验前，要确保志愿者知情同意；试验过程中，要符合伦理规范；试验结束后，对于分配在安慰剂组的患者，要及时进行研究药物的治疗。要把维护志愿者的权益放在最高地位，努力使临床试验志愿者从药物临床试验中获益。

我们要大力倡导临床试验的国际化。成功上市的药品，一个重要的标志是实现科技、人文与商业的全球化。这种成功的基础是全球的多中心临床试验，使创新药物得到各国监管机构的认同。我们要努力营造有利于创新的监管环境和市场环境，吸引各类初创企业和跨国企业来华开展创新药的临床试验，同时也要鼓励生物医药研发企业走出国门，到国外开展创新药物临床试验，申报药物上市，用我们的创新造福各国人民。

生物医药发展前景广阔，生物医药创新大有可为。生物医药临床试验是伟大的科学探索活动，值得广大的医务工作者、科学家投身其中，艰苦奋斗，努力成就造福人类健康的伟业。

（作者毕井泉，第十四届全国政协经济委员会副主任、中国国际经济交流中心常务副理事长。本文为毕井泉5月20日在全国“520国际临床试验日”宣传活动启动仪式上的发言，刊发时有删节。）

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